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    Aprueba FDA terapia genética contra la ceguera hereditaria

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    En México, la ceguera (en uno o ambos ojos) representa la segunda causa de discapacidad a nivel nacional, únicamente por detrás de los trastornos que afectan considerablemente la función motriz del paciente.

    Nacimiento | 16% de los pacientes desarrollan ceguera por trastornos congénitos 

    En este sentido, el Instituto Nacional de Estadística y Geografía (INEGI), identifica que 2 son las causas que originan el desarrollo de la ceguera en el paciente en México: las enfermedades y el avance natural de la edad. Sin embargo, la tercera posición corresponde a las enfermedades congénitas, las cuales son responsables del 16 por ciento de los casos de ceguera en nuestro país.

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    Terapias innovadoras | FDA aprueba nueva terapia genética contra la ceguera hereditaria

    En este contexto, donde la incorporación de terapias innovadoras en la solución de problemas de salud pública es una realidad, la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), aprobó el uso de una nueva terapia para el tratamiento de la ceguera hereditaria.

    Se trata de Luxturna (voretigene neparvovec), una terapia innovadora desarrollada por los científicos e investigadores de la compañía Spark Therapeutics, uno de los laboratorios más importantes en el sur de Filadelfia, “que implica la inyección de una versión saludable del gen RPE65 en los ojos de los pacientes que tienen una forma mutada de este gen” (News Medical, 2017).

    El tratamiento del millón | El costo de la terapia oscilaría entre 750 mil y un millón de dólares

    Con esto en mente y de acuerdo con la información plasmada en un artículo publicado por la cadena de noticias del News Medical Life Sciences, la terapia innovadora podría tener un costo de hasta un millón de dólares, a pesar de que la compañía originaria de Filadelfia no ha emitido un comunicado oficial sobre el costo.

    Este gen crea una proteína especial en el ojo que es necesaria para la visión. Aunque puede que no se logre la visión perfecta, el tratamiento proporciona mejoras sustanciales en la visión para estos pacientes ciegos. Luxturna se considera una verdadera terapia génica en la que se inyecta un buen gen funcional para realizar el trabajo de un gen defectuoso. Hasta ahora, Spark no ha anunciado el precio de su producto, pero podría ser alto. Los expertos predicen un precio de 750 mil y hasta un millón de dólares para ambos ojos. La FDA no considerará esta recomendación y ha establecido un plazo de mediados de enero de 2018 para decidir el destino del tratamiento Spark.

    Imagen: Bigstock

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