Todo el tiempo se llevan a cabo estudios para desarrollar nuevos medicamentos. Cada uno requiere estrictas medidas de seguridad para verificar su funcionamiento. Por desgracia no todos obtienen resultados satisfactorios y precisamente fue lo que pasó con la píldora danuglipron diseñada por Pfizer para bajar de peso.
De acuerdo con la Organización Mundial de la Salud (OMS) hay 2,500 millones de adultos con sobrepeso u obesidad a nivel global. La cifra es alarmante porque representa el 43% de la población y la tendencia se mantiene en aumento.
Pfizer fracasa con su píldora para bajar de peso
Para hacer frente a esta situación la farmacéutica Pfizer desarrolló la píldora danuglipron. Es un fármaco oral agonista del péptido similar al glucagón-1 (GLP-1), por lo tanto buscaba ser la competencia directa a Ozempic.
El inconveniente fue que durante un ensayo fase 3 un participante del estudio experimentó una posible lesión hepática inducida por el fármaco. A raíz de lo anterior la empresa publicó un comunicado en el que anuncia la suspensión de la prueba.
“Después de revisar toda la información, incluidos todos los datos clínicos generados hasta la fecha para danuglipron y los aportes recientes de los reguladores, Pfizer decidió interrumpir el desarrollo de la molécula”, dijo la compañía.
¿Cuánto cuesta desarrollar nuevos medicamentos?
De acuerdo con un informe de Deloitte de marzo de 2025 se menciona que el costo promedio para desarrollar un fármaco para las grandes farmacéuticas en 2024 fue de 2.23 mil millones de dólares por cada molécula.
La cifra es superior al promedio de 2.12 mil millones que se registró en el 2023. Este aumento se atribuye a factores como el incremento en los tiempos de los ensayos, áreas de investigación más complejas, factores macroeconómicos, avances tecnológicos y altas tasas de abandono de candidatos.
¿Cuáles son las etapas para desarrollar nuevos medicamentos y cómo se dividen?
Investigación básica y preclínica
- Identificación de la diana terapéutica: Se identifica una molécula o proceso biológico (la “diana”) que juega un papel clave en una enfermedad.
- Descubrimiento de fármacos candidatos: Se buscan o diseñan moléculas (fármacos candidatos) que puedan interactuar con la diana de manera beneficiosa. Esto puede implicar el cribado de grandes bibliotecas de compuestos químicos, el diseño racional de fármacos basado en la estructura de la diana, o la identificación de productos biológicos.
- Investigación preclínica: Se realizan estudios de laboratorio (in vitro, en células y tejidos) y en animales (in vivo) para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar del fármaco candidato.
Investigación clínica (ensayos en humanos)
Si los resultados preclínicos son prometedores y muestran un perfil de seguridad aceptable, se solicita la autorización a las agencias regulatorias para comenzar los ensayos clínicos en humanos. Estos ensayos se realizan en varias fases:
- Fase I: Se administra el fármaco a un pequeño grupo de voluntarios sanos (generalmente entre 20 y 80 personas) para evaluar su seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica en humanos. Se determinan las dosis seguras y se identifican los efectos secundarios.
- Fase II: Se administra el fármaco a un grupo más grande de pacientes que padecen la enfermedad o condición para la que se está desarrollando (generalmente entre 100 y 300 personas). El objetivo principal es evaluar la eficacia del fármaco para tratar la enfermedad, determinar la dosis óptima y seguir investigando su seguridad y efectos secundarios a corto plazo.
- Fase III: Se realiza en un número mucho mayor de pacientes (desde varios cientos hasta miles) en diferentes centros de investigación. El objetivo es confirmar la eficacia del fármaco en una población más amplia, comparar su eficacia con los tratamientos existentes o con un placebo, y seguir monitoreando su seguridad a largo plazo. Esta fase es crucial para obtener la aprobación regulatoria.
Revisión Regulatoria
- Una vez que los ensayos clínicos de Fase III demuestran que el fármaco es seguro y eficaz, la compañía farmacéutica presenta una solicitud de aprobación a la agencia regulatoria correspondiente.
- La agencia regulatoria revisa exhaustivamente todos los datos preclínicos y clínicos para determinar si los beneficios del fármaco superan sus riesgos y si puede ser comercializado para su uso en pacientes. Este proceso puede durar varios meses o incluso años.
Seguimiento posterior a la comercialización (Fase IV o Farmacovigilancia)
- Una vez que el medicamento es aprobado y está disponible en el mercado, se continúa monitoreando su seguridad y eficacia en la población general. Esto se conoce como farmacovigilancia o estudios de Fase IV.
- Se recopilan datos sobre los efectos secundarios a largo plazo, el uso en poblaciones especiales (niños, ancianos, mujeres embarazadas), las interacciones con otros medicamentos y la eficacia en la práctica clínica real.
Factores que influyen en el costo total del desarrollo de nuevos fármacos
- Área terapéutica: El costo de desarrollo varía significativamente según el tipo de enfermedad que se esté tratando. Por ejemplo, desarrollar medicamentos para el cáncer o enfermedades del sistema nervioso central tiende a ser más costoso que para otras áreas.
- Tasa de éxito: La baja tasa de éxito en el desarrollo de fármacos (muchos candidatos fallan en las etapas de investigación y ensayos clínicos) influye enormemente en el costo por fármaco aprobado. Los costos de los fracasos se distribuyen entre los medicamentos exitosos.
- Duración de los ensayos clínicos: Los ensayos clínicos más largos y complejos aumentan significativamente los costos.
- Complejidad de la investigación: Investigar mecanismos de enfermedad más intrincados y desarrollar terapias innovadoras puede ser más caro.
- Requisitos regulatorios: Los costos asociados con la aprobación regulatoria y los estudios posteriores a la comercialización también son significativos.
- Avances tecnológicos: Si bien la tecnología puede ofrecer eficiencias, la adopción de nuevas tecnologías y enfoques de investigación también puede generar costos iniciales más altos.
