En un informe de la edición del 15 de junio del New England Journal of Medicine, los médicos de la Universidad de Stanford describen a los primeros tres niños tratados con el nuevo enfoque. Implicó darles no solo un nuevo riñón, sino también un nuevo sistema inmunológico, ambos donados por uno de los padres.

Los tres niños ahora tienen una función renal normal y están libres de los medicamentos contra el rechazo que los receptores de trasplantes normalmente deben tomar todos los días por el resto de sus vidas.

Queda mucha investigación antes de que el enfoque pueda ofrecerse ampliamente, y los expertos advirtieron que los tres niños en estos casos tenían una condición genética rara que causaba su enfermedad renal.

“Este es un gran resultado para estos niños”, dijo el Dr. Bradley Warady, director de nefrología pediátrica en Children’s Mercy Kansas City, en Missouri. “Pero no podemos extrapolar esto a todos los niños que necesitan un trasplante de riñón”.

Esa advertencia hizo que “hay un optimismo cauteloso de que esto podría convertirse en un procedimiento más generalizado”, dijo Warady, que también forma parte de la junta directiva de la Fundación Nacional del Riñón.

La investigadora principal, la Dra. Alice Bertaina, dijo que los hallazgos muestran que se puede lograr un “santo grial” de la medicina de trasplantes.

“Lo más importante es que hemos demostrado que esto es posible”, dijo Bertaina, profesora asociada de pediatría en Stanford.

Liberar a los receptores de trasplantes de riñón de los medicamentos contra el rechazo sería un gran avance, dijeron ambos médicos. La supresión inmunológica de por vida tiene una serie de consecuencias, que incluyen un mayor riesgo de infecciones graves y cáncer, así como afecciones como diabetes y presión arterial alta.

El beneficio de negar la necesidad de medicamentos contra el rechazo

La Dra. Eliza Blanchette, nefróloga pediátrica del Children’s Hospital Colorado, señaló otro beneficio de negar la necesidad de medicamentos contra el rechazo: con el tiempo, en realidad pueden dañar el riñón que están diseñados para proteger. Entonces, es posible que liberar a los pacientes de los medicamentos prolongue la vida del riñón de un donante.

Durante años, los investigadores han buscado una manera de inducir ” tolerancia inmunológica” para los órganos de donantes, de modo que sea innecesaria toda una vida de medicamentos contra el rechazo. Un enfoque es a través de un trasplante de células madre del donante de órganos.

Las células madre son células primitivas que dan lugar a células maduras, incluidas las del sistema inmunitario. Entonces, un trasplante de células madre de un donante de órganos esencialmente proporciona al receptor un nuevo sistema inmunológico que debería reconocer el órgano del donante y dejarlo ileso.

El problema es que el nuevo sistema inmunitario también puede atacar el cuerpo del receptor, provocando una reacción potencialmente fatal llamada enfermedad de injerto contra huésped (EICH).

“Se pensaba que el riesgo era demasiado alto”, dijo Bertaina.

Pero ella y sus colegas desarrollaron un protocolo para minimizar los riesgos, refinando cómo se procesan las células madre del donante: agotan el trasplante de las células particulares, llamadas células T alfa-beta, que causan la GVHD.

Los tres niños del informe actual recibieron células madre de su padre donante de riñón y, entre cinco y diez meses después, recibieron el riñón mismo. Un niño desarrolló GVHD leve, pero se controló con medicamentos.

En este punto, los tres niños han estado viviendo con riñones en pleno funcionamiento durante 22 a 34 meses, sin medicamentos inmunosupresores.

Jessica y Kyle Davenport de Muscle Shoals, Alabama, son los padres de dos de los niños. Jessica fue la donante de su hijo Kruz de 8 años, mientras que su hermana de 7 años, Paizlee, recibió trasplantes de Kyle.

“Se han curado y recuperado, y están haciendo cosas que nunca pensamos que serían posibles”, dijo Jessica Davenport en un comunicado de prensa de Stanford.

Una advertencia importante es que los tres niños tienen un trastorno genético raro llamado displasia inmunoósea de Schimke (SIOD). Junto con la enfermedad renal, SIOD causa baja estatura, deficiencias del sistema inmunológico y otros problemas.

Bertaina dijo que las deficiencias inmunitarias que se observan en SIOD en realidad pueden ser una de las razones por las que el enfoque del trasplante funcionó tan bien para estos niños.

“Necesitamos más investigación para ver si esto es efectivo para los niños con un sistema inmunitario intacto”, dijo.

Blanchette también enfatizó que aún no se conoce la efectividad para los niños con una función inmunológica normal.

Bertaina tiene la esperanza de que este informe anime a más centros médicos a realizar ese tipo de investigación. El equipo de Stanford ya ha ampliado el enfoque a otros grupos de pacientes, incluidos los niños cuyos cuerpos rechazaron un trasplante de riñón anterior.

Esos pacientes, dijo Bertaina, generalmente están “hipersensibilizados” y es probable que rechacen un nuevo trasplante. Entonces, darles un nuevo sistema inmunológico primero podría superar ese obstáculo.

La última esperanza, dijo Bertaina, es expandir el procedimiento a niños y adultos, con una variedad de causas subyacentes para su enfermedad renal.

En este punto, se requiere un donante vivo que sea medio compatible genéticamente; para un adulto, podría ser un hermano o un niño, anotó Bertaina. Pero los investigadores también esperan adaptar el protocolo, incluso para incluir trasplantes de donantes fallecidos.

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