Pocas veces se habla acerca de los medicamentos huérfanos en México aunque son de gran importancia para mejorar la calidad de vida de millones de personas. La última etapa dentro del proceso de un nuevo fármaco es su autorización para permitir su comercialización aunque muchas veces es un fase que se prolonga por meses y hasta años.
Etapas para el desarrollo de un nuevo medicamento
- Descubrimiento y desarrollo
- Investigación pre-clínica
- Investigación clínica
- Fase 1
- Fase 2
- Fase 3
- Fase 4
- Registro y autorización de las autoridades
- Lanzamiento y monitorización de seguridad
¿Qué son los medicamentos huérfanos?
De acuerdo con la Ley General de Salud, los medicamentos huérfanos son aquellos que están destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de las enfermedades raras. Este tipo de patologías son las que tienen una prevalencia de no más de cinco personas por cada 10 mil habitantes.
Medicamentos huérfanos: ¿Cuáles son las 10 farmacéuticas líderes a nivel mundial?
En algunos casos, las enfermedades que no son raras pueden presentar variantes poco comunes o con mala respuesta al tratamiento convencional, y los medicamentos indicados específicamente para estos casos también se reconocen como huérfanos.
¿Cuántos medicamentos huérfanos aprobados existen en México?
De acuerdo con la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) hasta este momento hay 96 medicamentos huérfanos aprobados en México.
La baja prevalencia de las enfermedades raras es un factor que incide en la escasa disponibilidad de medicamentos huérfanos. Para la industria farmacéutica los costos de producción apenas son recuperables, lo que impacta de manera negativa en el acceso de los pacientes a tratamientos específicos.
Por esta razón, Cofepris hace un llamado a la industria para redoblar esfuerzos que favorezcan la producción de medicamentos destinados a la atención de enfermedades raras.
Los medicamentos para enfermedades raras que serían los más vendidos del 2024
Además sostiene el compromiso de mantener acciones derivadas de la Nueva Estrategia de Vinculación con la Industria Regulada, como la realización de sesiones técnicas para aclarar dudas y realizar consultas respecto a las disposiciones regulatorias emitidas por esta agencia sanitaria, con el fin de contribuir a que más personas tengan acceso a tratamientos seguros y eficaces.
¿Cuáles son las farmacéuticas líderes en el desarrollo de medicamentos huérfanos?
- Colgene
- Johnson & Johnson
- Roche
- Novartis
- Takeda
- AbbVie
- Sanofi
- Vertex Pharmaceuticals
- Alexion Pharmaceuticals
- Pfizer
¿Qué enfermedades raras son reconocidas en México?
- Amiloidosis heredofamiliar no especificada.
- Atrofia muscular espinal.
- Deficiencia de G6PD, Glucosa 6 Fosfato Deshidrogenasa.
- Distrofia muscular de Duchenne.
- Enfermedad de Fabry.
- Enfermedad de Gaucher Tipo I.
- Enfermedad de Gaucher Tipo II.
- Enfermedad de Gaucher Tipo III.
- Enfermedad de Pompe.
- Espina Bífida.
- Fenilcetonuria.
- Fibrosis Quística.
- Galactosemia.
- Hemofilia.
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita.
- Hipotiroidismo Congénito.
- Histiocitosis.
- Homocistinuria.
- Mucopolisacaridosis I Hurler.
- Mucopolisacaridosis II Hurler.
- Mucopolisacaridosis IV Morquio.
- Mucopolisacaridosis VI Maroteaux-Lamy.
- Síndrome de Turner.
Los medicamentos huérfanos que serían los más vendidos en el mundo en el 2024
- Revlimid – Celgene
- Imbruvica – AbbVie
- VX-659-VX-445+Tezacaftor+Ivacaftor – Vertex
- Darzalex – Johnson & Johnson
- Jakafi – Incyte / Novartis
- Hemlibra – Roche / Chugai
- Soliris – Alexion Pharmaceuticals
- Venclexta – AbbVie
- Adcetris – Takeda / Seattle Genetics
- Ultomiris – Alexion
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