La esclerosis múltiple es un padecimiento para la que no existe cura y que padecen aproximadamente 2.3 millones de personas en todo el mundo.

Sin embargo, una reciente investigación podría cambiar esta idea por completo, ya que un equipo de investigadores de la Universidad de Florida en Gainesville, Estados Unidos, logró prevenir y revertir este padecimiento en un grupo de ratones, gracias al desarrollo de una inmunoterapia genética.

Los expertos mencionaron que la finalidad era desarrollar una estrategia genética que proporcionase protección a largo plazo para la mielina.

El enfoque de la investigación consistió en utilizar un vector de virus adeno-asociado (muy parecido al de los resfriados) y manejarlo de tal manera para que entregara la proteína MOG (glucoproteína oligodendrocitaria de la mielina) a las células hepáticas de roedores con esclerosis múltiples.

Esto provocó la actividad de las células T reguladoras específicas de MOG, que suprime la actividad destructiva de las células T efectoras autorreactivas, que son las que reaccionan frente al propio organismo y ponen en marcha la respuesta inmune.

Posteriormente los investigadores informaron cómo esta nueva técnica tuvo la capacidad de apuntar y suprimir las células inmunes destructivas que, como hemos visto, juegan un papel clave en el desarrollo de la esclerosis múltiple. Esta terapia redujo los síntomas clínicos de la enfermedad y al combinarla con un fármaco inmunosupresor, también produjo la remisión completa de la enfermedad en ratones con esclerosis múltiple en fase terminal.

Así, al poner a prueba la técnica de terapia génica en modelos de ratones con alto riesgo de esclerosis múltiple, ésta evitaba que los roedores desarrollaran síntomas clínicos de la enfermedad durante el transcurso de 7 meses e invirtió una serie de síntomas en ratones que ya habían desarrollado EM, incluyendo problemas neurológicos y parálisis de las patas traseras.

El equipo de trabajo mencionó que su estrategia de inmunoterapia por sí sola no fue capaz de revertir la etapa tardía de esclerosis múltiple, pero al combinarla con una dosis corta de la medicación inmunosupresora rapamycin, llevó a la remisión completa en casi todos los ratones con enfermedad en etapa tardía. En concreto, invirtió la parálisis severa y evitó cualquier síntoma de EM durante 100 días.

Estudié casi 10 años los mecanismos de tolerancia inmunológica inducida por la terapia génica, por lo que confiaba en que la inmunoterapia genética sería eficaz, especialmente para prevenir la enfermedad. Sin embargo. mi equipo y yo nos quedamos sorprendidos e impresionados por lo efectivo que fue revertir la enfermedad preexistente y restaurar la movilidad en ratones que estaban esencialmente paralizados”, explica Brad Hoffman, líder del trabajo.

Los científicos esperan que sus hallazgos allanarán el camino para una estrategia eficaz para prevenir y revertir la esclerosis múltiple en los seres humanos.