La edición genética en las células del cerebro, podrían intervenir la enfermedad de Huntington así como los síntomas motores de esta enfermedad neurológica hereditaria, informaron científicos encargados de la investigación.
Las pruebas realizadas a ratones consistieron en la edición de CRISPR / Cas9 edición gen , suministrada por un vector viral, para cortar parte de un gen que produce agregados de proteínas tóxicas en los cerebros de estas especies de 9 meses. Semanas más tarde, donde se aplicó el vector, las proteínas agregadas habían desaparecido casi en su totalidad. Además, las habilidades motoras de los ratones habían mejorado, aunque no al nivel de los ratones de control.
Lo anterior abre una nueva vía para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, así como otras enfermedades neurodegenerativas hereditarias, aunque se necesitan más pruebas de seguridad y los efectos a largo plazo, dice el autor Xiao-Jiang Li, MD, PhD, profesor distinguido de la genética humana en la Universidad de Emory Escuela de Medicina.
Dicha enfermedad es causada por un gen que codifica una proteína tóxica (huntingtina mutante o mHtt) que hace que las células del cerebro mueran. Los síntomas aparecen comúnmente en jóvenes y son movimientos incontrolables, problemas de equilibrio, cambios de humor y el deterioro cognitivo.
Cabe señalar que necesitan estudiarse algunas precauciones antes de uso como la entrega eficaz y la seguridad de los pequeños ajustes con el ADN en las células cerebrales. Este tratamiento ya había tenido un antecedente en 2012 con tecnología diferente a la utilizada actualmente.
El estudio pone de manifiesto la capacidad de las células del cerebro para curarse a sí mismos, si se elimina la fuente genética de las proteínas tóxicas, según los científicos.
La investigación fue apoyada por el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares y la Fundación Nacional de Ciencias Naturales de China.
