Después de una profunda revisión la Comisión Federal para la Protección contra Riesgos Sanitarios (Cofepris) autorizó el primer tratamiento para la acondroplasia en México. De esta forma ahora los pacientes podrán acceder con mayor facilitada esta terapia para combatir los síntomas de dicho padecimiento.
El desarrollo de nuevos medicamentos implica inversiones millonarias pero también seguir un estricto proceso. No es suficiente con llegar a la versión final del fármaco porque después sigue la parte legal para obtener el permiso sanitario y lograr su comercialización.
¿Cuáles son los pasos para desarrollar y comercializar nuevos medicamentos?
- Descubrimiento y desarrollo
- Investigación pre-clínica
- Investigación clínica
- Fase 1
- Fase 2
- Fase 3
- Fase 4
- Registro y autorización de las autoridades
- Lanzamiento y monitorización de seguridad
Cofepris autoriza el primer tratamiento para la acondroplasia
Con el contexto anterior ahora es momento de hablar acerca de la autorización para la comercialización de vosoritida. Se trata de la primera y única terapia biotecnológica indicada para el tratamiento farmacológico de la acondroplasia en niños cuyas epífisis no han sido cerradas.
La aprobación en México de esta terapia biotecnológica puede beneficiar a muchos pacientes con acondroplasia con respecto a su salud y calidad de vida porque ayuda a producir una mejora en la estatura y proporcionalidad.
Cabe mencionar que las personas de baja estatura también presentan problemas de inclusión porque la mayoría son discriminadas, tanto social como profesionalmente.
Por su parte, la doctora Emiy Yokoyama Rebollar, del Instituto Nacional de Pediatría (INP), agregó que contar con una nueva herramienta terapéutica ofrece mucha esperanza. Ahora se podrá tratar la acondroplasia desde el nacimiento hasta que el hueso deja de crecer y así mejorar la calidad de vida de estos pacientes.
¿Qué es la acondroplasia?
La acondroplasia es una enfermedad huérfana y también es la forma más común de baja estatura desproporcionada debido a la alteración del crecimiento óseo.
En México no hay registros de la prevalencia de acondroplasia pero en América Latina es de alrededor de un caso por cada 38 mil nacimientos.
Esta afección es causada por un cambio en el receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) que ralentiza la conversión de cartílago en hueso en las epífisis óseas (placas de crecimiento), lo que afecta el crecimiento en casi todos los huesos del cuerpo.
¿Cuáles son los síntomas de la acondroplasia?
- Cabeza anormalmente grande
- Frente grande y puente plano de la nariz
- Dientes apiñados o torcidos
- Baja estatura (muy por debajo de la altura promedio para una persona de la misma edad y sexo)
- Tronco de tamaño promedio con brazos y piernas cortos (especialmente la parte superior de los brazos y los muslos)
- Piernas arqueadas
- Rango de movimiento limitado de los codos
- Curvaturas de la columna vertebral llamadas cifosis y lordosis
- Dedos cortos con un espacio extra entre el anular y el dedo medio (mano de tridente)
- Disminución del tono muscular en los bebés
La acondroplasia no afecta al desarrollo cognitivo, y las personas que la padecen tienen una esperanza de vida de 10 años menos que la población general, por lo que deben conocer y tratar los problemas de salud que se presentan, además de enfrentarse a la discriminación y falta de información en el ámbito social.
Esta afección se caracteriza por una baja estatura desproporcionada, curvatura de la columna vertebral y cabeza más grande (macrocefalia).
Estos rasgos pueden provocar problemas de salud como dificultad para respirar a corto plazo (apnea), obstrucción de las vías respiratorias superiores, obesidad, pérdida de audición, problemas dentales y trastornos neurológicos graves en la infancia, como la compresión de la médula espinal.
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