A pesar de su importancia, los medicamentos para enfermedades raras no suelen ser una prioridad para las farmacéuticas. Uno de los motivos es porque no están dirigidos para la población en general sino sólo para pequeños nichos.
Con esto en mente, gran parte del “negocio” de la salud se encuentra en las enfermedades que provocan la mayoría de los decesos. Desde los problemas cardiovasculares hasta el cáncer son para los que se invierte más dinero.
¿Por qué son importantes los medicamentos para las enfermedades raras?
Dicho lo anterior, un error que muchas veces se comete es pensar que las enfermedades raras sólo afectan a un grupo mínimo de personas. Aunque cada una tiene una incidencia mínima, al sumar todas se calcula que hay alrededor de 350 millones de pacientes en el planeta.
¿Qué es una enfermedad rara?
La Organización Mundial de la Salud (OMS) describe a las enfermedades raras como todas las que ocurren en menos de cinco personas por cada 10 mil habitantes. Aunque no existe un catálogo oficial se estima que hay entre seis mil y ocho mil diferentes.
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De igual forma, se calcula que más del 80% de las enfermedades raras tienen un origen genético. Aunque la parte más grave es que la amplia mayoría carecen de una cura y los tratamientos son limitados.
¿Cuáles serán los medicamentos para las enfermedades raras más vendidos del 2024?
Para responder a esta pregunta Statista publicó los resultados de un reporte elaborado a partir de los pronósticos de las farmacéuticas.
- Revlimid – Celgene
- Imbruvica – AbbVie
- VX-659-VX-445+Tezacaftor+Ivacaftor – Vertex
- Darzalex – Johnson & Johnson
- Jakafi – Incyte / Novartis
- Hemlibra – Roche / Chugai
- Soliris – Alexion Pharmaceuticals
- Venclexta – AbbVie
- Adcetris – Takeda / Seattle Genetics
- Ultomiris – Alexion
¿Para qué tipos de enfermedades raras sirven los medicamentos?
Lo que se observa es que la primera posición es para Revlimid desarrollado por Celgene. Se trata de una fórmula creada para el tratamiento de ciertos casos de linfoma folicular. De acuerdo con los pronósticos obtendrá ventas por 9.4 mil millones de dólares.
El segundo lugar dentro de los medicamentos para enfermedades raras que serían los más vendidos del 2024 es para Imbruvica de AbbVie. Fue creado para el tratamiento de la leucemia linfocítica crónica, linfoma linfocítico pequeño o macroglobulinemia de Waldenström. Se espera que sus ventas sean por 8.1 mil millones de dólares.
Para completar el podio aparece VX-659-VX-445+Tezacaftor+Ivacaftor del laboratorio Vertex. Se trata de un fármaco contra la fibrosis quística y se prevé que obtendrá ventas por 4.8 mil millones de dólares.
¿Cuándo es el Día Mundial de las Enfermedades Raras?
El Día Mundial de las Enfermedades Raras se conmemora el último día de febrero porque es el único que cambia cada año bisiesto. De forma convencional es el 28 pero este 2024 será el 29 de dicho mes.
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¿En México existe un Registro Nacional de Enfermedades Raras?
La respuesta es no y es el principal motivo por el que no se conoce con exactitud la cantidad de pacientes. Algunos pronósticos indican que la cifra estaría entre cuatro millones y siete millones.
En el 2022 se presentó una iniciativa para crear el primer Registro Nacional de Enfermedades Raras pero al final el proyecto fue cancelado.
Lo más grave es que apenas el cinco por ciento de este tipo de padecimientos tiene una opción de tratamiento aprobada.
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