Un nuevo tipo de terapia genética que reconecta las células nerviosas del ojo le ha dado a un ciego una visión limitada.
¿De qué se trata?
Un hombre de 58 años padece una enfermedad genética llamada retinitis pigmentosa, que provoca la muerte de las células que acumulan luz en la retina. Antes del tratamiento, conocido como terapia optogenética, el hombre podía detectar algo de luz pero no podía ver el movimiento ni distinguir objetos.
Ahora puede ver y contar objetos e incluso informó que podía ver las franjas blancas de un paso de peatones, informan los investigadores el 24 de mayo en Nature Medicine. Su visión aún es limitada y requiere que usar unas gafas especiales que envían pulsos de luz al ojo tratado.
“Es emocionante. Es realmente bueno verlo funcionar y obtener algunas respuestas definitivas de los pacientes”, dice David Birch, experto en degeneración de retina de la Retina Foundation of the Southwest en Dallas.
Terapias optogenéticas
Los investigadores han estado trabajando durante más de una década en terapias optogenéticas. Esto, para restaurar la visión en personas con enfermedades oculares degenerativas, como la retinitis pigmentaria.
La terapia implica el uso de una proteína sensible a la luz para hacer que las células nerviosas envíen una señal al cerebro cuando reciben una determinada longitud de onda de luz.
¿Por qué esta terapia es diferente?
La terapia optogenética es diferente de la terapia genética tradicional, que reemplaza una versión defectuosa de un gen por una sana. También es diferente de la edición de genes, que utiliza herramientas moleculares para corregir variantes que causan enfermedades en genes particulares.
En 2017, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. Aprobó una terapia génica tradicional que trata formas raras de ceguera hereditaria causada por mutaciones en el gen RPE65. Y otros investigadores están realizando ensayos clínicos de edición de genes para corregir una mutación particular que causa una forma hereditaria de ceguera llamada amaurosis congénita de Leber 10.
Una nueva salida para recuperar la vista
Esas terapias pueden detener o ralentizar la progresión de las enfermedades oculares degenerativas. Pero no ayudan a las personas que ya han perdido la visión, dice Botond Roska, neurocientífico y terapeuta genético del Instituto de Oftalmología Clínica y Molecular de Basilea y la Universidad de Basilea en Suiza.
La terapia genética y la edición de genes también se dirigen sólo a ciertos genes. Pero la retinosis pigmentaria puede ser causada por cambios en cualquiera de más de 50 genes. La terapia optogenética puede ayudar a las personas que han perdido la vista debido a muchas enfermedades, independientemente de los cambios genéticos que las causan. Estas enfermedades incluyen potencialmente la degeneración macular, que afecta a millones de personas en todo el mundo.
El cambio en la visión
El francés todavía no puede ver sin unas gafas especiales que envían pulsos de luz ámbar a su ojo. Esto se debe a que las células ganglionares suelen responder a los cambios de luz. Si la luz es constante, no continúan disparando, por lo que se necesitan pulsos, dice Roska.
Los investigadores demuestran que las gafas son necesarias para que el hombre vea los objetos. Para mostrar realmente que la terapia funcionó, los investigadores necesitarían ver si hacer brillar la luz ámbar en su ojo antes de la terapia podría ser suficiente para permitirle ver, dice Sheila Nirenberg, neurocientífica de Weill Cornell Medicine en la ciudad de Nueva York y fundadora de Bionic Sight, una empresa que también utiliza optogenética para tratar la ceguera.
Si es así, esto sugeriría que solo la luz brillante, no la terapia en sí, está detrás del cambio en la visión.
Fuente: Science News.
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