La edición genética ha sido motivo de gran polémica en los últimos meses. Muchos pacientes creen que podría ser benéfica incluso para modificar embriones. Sin embargo, la comunidad científica se muestra más cautelosa por los efectos inesperados que podría ocasionar. A la vez, existe una gran esperanza en las terapias que modifican el ADN de pacientes desarrollados.
Precisamente este tipo de terapia se anotó un nuevo hito en Estados Unidos. De acuerdo con AP, un grupo de científicos cree haber hecho la primer edición genética en el cuerpo de un paciente. El tratamiento, todavía en etapa experimental, no tiene resultados asegurados. Pero se espera que el efecto genético correctivo sea suficiente para mostrar cambios detectables.
Una edición genética de baja intensidad
Joseph Muenzer, que ayudó a diseñar la terapia, afirma que es un primer paso. Reafirmó que se identificaron bajos niveles de genes correctivos en 2 pacientes con Síndrome de Hunter. Si bien esto indica que el tratamiento funciona, la potencia tal vez es muy baja para generar un cambio. De cualquier forma, asegura que todavía se debe esperar un tiempo para valorar los resultados.
Estos 2 pacientes forman parte de un experimento más numeroso realizado en 2017. Entonces, se usó edición genética en 8 pacientes con Síndrome de Hunter y 3 con Síndrome de Hurler. A cada uno se les inyectó múltiples copias de un gen correctivo. Además, se administraron nucleasas con dedos de zinc. Estas herramientas debían insertar los genes en el ADN de los enfermos.
Los 2 pacientes a quienes se les detectaron bajos niveles de genes correctivos recibieron una dosis media de la terapia de edición genética. Uno más, a quien se le inyectó menor cantidad, no presentó cambios en su ADN. Las mediciones del resto de los pacientes en el experimento, con un volumen administrado más alto, no se sabrán sino hasta más adelante en el año.
Sangamo Therapeutics, que manufacturó la terapia de edición genética, afirmó que se trabaja en una versión mucho más potente. La compañía y los especialistas involucrados en el experimento no se mostraron desanimados con los resultados. Apuntaron que se trata de indicadores prometedores, dada la naturaleza temprana del tratamiento. Señalan que, cuando menos, se ha demostrado que el procedimiento es suficientemente seguro para ser usado en otras pruebas.
